有沒有治療ALS的方法
來自英國和瑞士的科學家於本周日宣布，他們用壹種新方法治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱為Lou Gehring氏病，是壹種頑固性神經退行性疾病）患者，能夠通過幹擾錯誤基因發揮治療作用。
小鼠試驗結果提示，RNA幹擾治療雖然不能夠根治ALS，但卻能夠減緩病情進展。ALS是壹種最常見的運動神經元疾病，它是由於脊髓中的神經元細胞死亡造成的，會導致肌肉萎縮和完全癱瘓。大約有10％的ALS病例是由於遺傳原因造成的，壹種被稱為SOD1的蛋白質至少有100余種變異造成了ALS發病。科學家通過遺傳工程技術使小鼠體內攜帶有錯誤的人類基因，從而發病，來模擬人類ALS。
有兩個獨立的研究小組應用基因治療方法幹擾轉基因小鼠中錯誤的SOD1基因功能。結果顯示，用這種方法可以延緩疾病的發展，能夠使小鼠活的時間更長。
研究人員使用了不同種類的lenti病毒，這是壹種與艾滋病病毒同系的病毒，它擅長將遺傳物質轉運到細胞內部。科學家首先將病毒無害化，然後使其攜帶RNA進入細胞內，幹擾小鼠體內變異的人類SOD1基因所產生的錯誤RNA。
來自Ecole研究所的Patrick Aebischer等人在最近壹期的《自然醫學》雜誌上指出，研究結果顯示，使用lenti病毒使變異基因失活，將能夠發揮延緩發病和延長運動神經元疾病的治療作用。
Aebischer等人認為，健康的SOD1基因可能有某種重要作用，因此他們計劃改變基因治療的方法，將健康的SOD1基因轉入病變細胞內。治療後小鼠的運動能力顯著優於未經治療的小鼠。
在第二項研究中，來自英國牛津大學的科學家嘗試將基因治療物質註射到ALS變異小鼠的脊髓和各處肌肉中。研究人員在處死小鼠後，解剖發現經過治療的小鼠體內健康的運動神經元要比未經治療的小鼠更多。